Syndrome de Wolfram : l'Université de Montpellier décroche 325 000 € pour un candidat médicament

Une maladie rare encore sans traitement

Le syndrome de Wolfram est une maladie génétique rare qui associe le plus souvent un diabète sucré et une atrophie optique, parfois accompagnés d'une surdité neurosensorielle et d'autres complications. Son évolution est progressive et peut réduire considérablement l'espérance de vie des personnes atteintes. À ce jour, aucun traitement ne permet d'agir directement sur les mécanismes biologiques à l'origine de la maladie — seuls les symptômes peuvent être pris en charge.

C'est ce vide thérapeutique qu'une équipe de recherche montpelliéraine tente de combler.

Une piste née dans un laboratoire montpelliérain

Les travaux à l'origine du projet ont été menés au sein du laboratoire Mécanismes moléculaires dans les démences neurodégénératives (MMDN), unité associant l'Université de Montpellier, l'Inserm et l'École pratique des hautes études (EPHE). Les chercheurs y ont mis en évidence un dysfonctionnement dans les échanges entre deux structures présentes dans les cellules : le réticulum endoplasmique, impliqué notamment dans la régulation du calcium, et les mitochondries, qui produisent l'essentiel de l'énergie cellulaire.

Ces recherches, soutenues et accompagnées par la SATT AxLR (société d'accélération du transfert de technologies), ont conduit à l'identification d'une molécule candidate baptisée SIT3060. Son développement est aujourd'hui porté par Sitera Pharmaceuticals, une startup créée pour valoriser ces résultats de recherche académique, avec l'appui conjoint du BIC de Montpellier (business innovation centre) et de la SATT AxLR. Le projet a par ailleurs reçu le Prix de l'innovation du PUI de Montpellier en 2026.

Un financement européen pour passer un cap

Le nouveau financement s'inscrit dans le cadre de l'appel à projets européen Erdera, dédié à l'accélération des solutions thérapeutiques pour les maladies rares et au passage de candidats médicaments vers les essais cliniques. La subvention de 325 000 euros accordée par l'Agence nationale de la recherche (ANR) doit permettre de consolider le consortium réuni autour de SIT3060, en rapprochant laboratoires académiques européens, associations de patients et acteurs économiques.

Concrètement, un doctorant sera recruté pour étudier les effets d'un traitement chronique par SIT3060 sur la perte de vision, dans un modèle animal (murin) du syndrome de Wolfram. Ses travaux devront aussi déterminer par quelle voie de signalisation s'exerce l'effet protecteur déjà observé.

Trois ans pour préparer le terrain clinique

Sur les trois années du projet, les partenaires chercheront à valider l'efficacité de SIT3060 dans plusieurs modèles précliniques du syndrome de Wolfram, avec l'ambition d'accélérer son passage vers les essais cliniques chez l'humain. Les chercheurs espèrent également que cette approche, ciblant la communication entre réticulum endoplasmique et mitochondries, puisse intéresser d'autres pathologies présentant un déficit similaire.

À terme, l'objectif affiché est de confirmer que SIT3060 peut agir sur les déficits cellulaires et les symptômes du syndrome de Wolfram — une perspective qui, si elle se concrétise, concernerait des patients aujourd'hui confrontés à une maladie évolutive et à des options thérapeutiques limitées.

« Je suis extrêmement fier et honoré de coordonner ce consortium européen qui devrait apporter un nouveau candidat médicament afin de traiter le syndrome de Wolfram et les maladies apparentées », a déclaré Benjamin Delprat, responsable scientifique du projet au laboratoire MMDN, qui a également remercié l'Université de Montpellier pour la mobilisation de ses moyens dans l'obtention de ce financement.

L'accord de consortium encadrant le projet est entré en vigueur le 31 octobre 2026.