Juvignac : Lou, 14 ans, en rechute d'une leucémie agressive, attend un traitement bloqué par un laboratoire

Depuis le début de l'année, la vie d'une famille de Juvignac, près de Montpellier, est suspendue à la maladie de Lou, 14 ans. Diagnostiquée en janvier d'une leucémie aiguë myéloïde portant une anomalie génétique rare et particulièrement agressive, l'adolescente a enchaîné plusieurs mois d'hospitalisation quasi continue au service de pédiatrie de l'hôpital Arnaud-de-Villeneuve, entre chimiothérapies et transfusions.

Le 20 mai, une greffe de moelle osseuse rendue possible grâce à un donneur étranger semble porter ses fruits : la prise est totale, et l'entourage croit l'épreuve terminée. Six semaines plus tard pourtant, la maladie resurgit sous la forme d'une rechute précoce, alors que cette greffe aurait dû, selon l'équipe soignante, marquer la fin du parcours de soins.

Un traitement existant mais inaccessible

Face à cette récidive, les médecins du CHU identifient une piste sérieuse : un traitement ciblé, le revuménib, commercialisé par un laboratoire américain et déjà utilisé avec succès chez d'autres patients porteurs de la même anomalie, en France comme aux États-Unis. Non homologué en France, il reste accessible via des demandes dites compassionnelles.

Le CHU de Montpellier a déposé une telle demande. Elle a été refusée. Le laboratoire invoque des tensions d'approvisionnement et réserve, depuis le 17 juin selon l'Agence nationale de sécurité du médicament, les doses disponibles aux patients déjà engagés dans le protocole avant cette date. Aucune liste d'attente ni date de réexamen n'a été proposée à la famille.

• Diagnostic initial : janvier, leucémie aiguë myéloïde avec anomalie KMT2A
• Greffe de moelle osseuse : 20 mai, réussie à 100 %
• Rechute : environ six semaines après la greffe
• Traitement espéré : revuménib, laboratoire américain
• Demande du CHU : refusée pour tension d'approvisionnement

Une mobilisation qui s'organise

En l'absence de solution, Lou reçoit actuellement un traitement de substitution destiné à freiner la progression de la maladie. Rentrée chez elle après un passage prolongé en unité protégée puis un bref retour à l'hôpital lié à une infection, l'adolescente nécessite des soins réguliers à domicile, selon ses parents, qui disent surveiller son état de très près face au risque d'évolution rapide.

Devant l'impasse, le frère de Lou a lancé une pétition pour alerter à la fois le grand public, les autorités et le laboratoire concerné ; elle a dépassé les 16 000 signatures. La mère de l'adolescente a par ailleurs écrit à la présidence de la République et indique avoir obtenu une réponse, espérant que l'État puisse peser sur la décision du laboratoire.

« On sait que le médicament est là, mais on ne peut pas l'avoir. C'est intolérable. »

La famille dit vouloir que son histoire soit connue le plus largement possible, dans l'espoir que la pression publique fasse évoluer la position du laboratoire avant que la maladie ne progresse davantage.